每天口服20毫克Tamoxifen/ target=_blank class=infotextkey>他莫昔芬连续5年，可有效治疗或预防乳腺癌，但是其毒性反应限制了广泛应用。临床前研究表明，5毫克Tamoxifen/ target=_blank class=infotextkey>他莫昔芬与20毫克他莫昔芬相比，抑制乳腺癌细胞增殖的效果相似。因此，意大利癌症研究协会和米兰大学欧洲肿瘤研究院于2008年联合发起TAM-01研究，对每天口服5毫克他莫昔芬或安慰剂连续3年预防乳腺上皮内肿瘤癌变的有效性和安全性进行比较。2019年，美国临床肿瘤学会《临床肿瘤学杂志》发表TAM-01研究中位5年随访数据，结果发现每天口服5毫克他莫昔芬与安慰剂相比，乳腺浸润癌或导管原位癌发生率降低52%，而且不良事件发生率相似。那么，更长期的随访结果如何？
TAM-01 (NCT01357772): Trial of Low Dose Tamoxifen in Women With Breast Intraepithelial Neoplasia - Long Term Follow-up (Randomized Placebo-controlled Phase III Trial of Low Dose Tamoxifen in Women With Breast Intraepithelial Neoplasia - Long Term Follow-up)
2023年3月14日，美国临床肿瘤学会《临床肿瘤学杂志》在线发表意大利米兰大学欧洲肿瘤研究院、帕尔马大学医院、热那亚大学圣马蒂诺综合医院、加列拉医院、都灵大学健康科学城医院、保罗二世癌症研究院、摩德纳大学综合医院、罗马涅肿瘤医院、迪诺·阿玛多利肿瘤研究院、帕斯卡基金会那不勒斯国家癌症研究所、圣安东尼和玛格丽特联合医院、贝纳迪诺·拉马齐尼医院、瓦雷泽七湖医院、帕维亚医疗中心毛杰里医院、圣玛丽亚德尔克罗奇医院、圣博托洛医院、维琴察贝里卡医院、马特多米尼医院、英国伦敦大学玛丽王后学院的TAM-01研究中位将近10年随访数据。
该全国多中心随机对照三期临床期研究于2008年11月1日～2015年3月31日从全国14家医院入组乳腺上皮内瘤变（20%为非典型乳腺导管增生、11%为乳腺小叶原位癌、69%为激素敏感或未知的乳腺导管原位癌）女性500例（治疗开始时平均年龄54±9岁，58%已绝经）术后±放疗，按1∶1随机分为5毫克他莫昔芬组253例和安慰剂组247例。主要终点为乳腺浸润癌或乳腺导管原位癌的发生率。
结果，中位随访9.7年（四分位：8.3～10.9年）后，诊断出乳腺癌66例，其中乳腺原位癌15例、乳腺浸润癌51例。大多数复发为浸润癌（77%）和同侧癌（59%）。
他莫昔芬组与安慰剂组相比：
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乳腺癌：25例 比41例 -
每年发生率：11.3‰ 比19.5‰ -
乳腺癌风险显著降低42% （风险比：0.58，95%置信区间：0.35～0.95，对数秩P=0.03） -
对侧乳腺癌：6例 比16例 -
对侧乳腺癌风险显著降低63% （风险比：0.36，95%置信区间：0.14～0.92，P=0.025）
